ثورة جينية من اليابانيين! أمل جديد لحل متلازمة داون

جذب باحثون من جامعة ميي في اليابان الانتباه بإنجاز مهم باستخدام تقنية CRISPR-Cas9 لتعديل الجينات. وقد أحدثت الادعاءات بأن اليابان قد وجدت حلاً لمتلازمة داون ضجة واسعة على وسائل التواصل الاجتماعي.

فقد استخدم الباحثون تقنية الهندسة الوراثية هذه لإزالة الكروموسوم الحادي والعشرين الإضافي في خلايا متلازمة داون بنجاح.

ويعتبر هذا التطور علامة فارقة مهمة للمقاربات المستقبلية في علاج متلازمة داون.

ما هو CRISPR-Cas9؟

تعتمد تقنية كريسبر-كاس9 على الحمض النووي الريبي الموجه وإنزيم كاس9. بينما يعثر الحمض النووي الريبوزي الموجه على التسلسل الجيني المستهدف، يقوم إنزيم Cas9 بقطع الحمض النووي عند هذه النقطة. ثم تقوم آليات إصلاح الخلايا بإصلاح الحمض النووي، ويمكن للعلماء استخدام هذه العملية لإجراء تغييرات جينية.

متلازمة داون هي حالة وراثية تحدث في كل 700 ولادة في الولايات المتحدة ويمكن أن تؤدي إلى مشاكل مثل التخلف العقلي وأمراض القلب الخلقية. ذكر ريوتارو هاشيزومي، قائد فريق البحث في جامعة مي، أنهم قاموا بتخصيص نظام كريسبر لاستهداف الكروموسوم الزائد فقط.

نجح في الأفراد المصابين بمتلازمة داون

أجريت التجارب الأولى على الخلايا الجذعية التي تم إنتاجها في المختبر ونجحت في إزالة الكروموسومات الزائدة. وتم تطبيع إنتاج الجينات والبروتينات، في حين لوحظ زيادة في نشاط الجينات المتعلقة بتطور الجهاز العصبي. كما أكدت النتائج تأثير متلازمة داون على نمو دماغ الجنين. وحقق الفريق نفس النجاح من خلال تطبيق نفس الطريقة على خلايا الجلد المأخوذة من أفراد مصابين بمتلازمة داون.

ومع ذلك، فإن تقنية كريسبر ليست مثالية بعد. إذ يمكن أن تؤثر القطع في بعض الأحيان على الكروموسومات السليمة، مما يشكل خطر حدوث "آثار جانبية". يحاول الباحثون جعل الجزيئات الإرشادية أكثر حساسية لتقليل هذا الخطر. ومع ذلك، على الرغم من التقدم الكبير الذي تم إحرازه في هذا المجال، إلا أنه لا يقدم حلاً نهائياً لمتلازمة داون في الوقت الحالي. ومع ذلك، من المتوقع أن يكون هذا التطور فعالاً في علاج متلازمة داون في المستقبل.